镰状细胞病基因治疗时代：多数患者仍难企及的治愈之路
NEJM 发文指出，镰状细胞病基因治疗虽已获批，但高昂成本、复杂治疗流程与医疗资源可及性限制，使多数患者仍无法获得这一治愈性疗法。文章聚焦基因治疗时代下，该疗法在真实世界推广中面临的公平性挑战与系统性障碍。
#基因治疗
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Nature BiotechnologyAI 评分2020 基因编辑大片段插入技术：三位专家谈挑战与机遇
碱基编辑等小片段基因编辑已进入临床试验，而大片段基因插入仍面临编辑效率低、递送载体尺寸受限和潜在免疫原性等挑战。重组酶、转座酶（含CRISPR相关转座酶CASTs）、基因组写入系统和逆转座子等可编程基因组工程系统各有局限。三位领域专家就这些技术的最有前景发展方向及需改进的参数分享了观点。