UniQure 基因疗法 AMT-130 四年随访仍减缓亨廷顿病进展
UniQure 报告其亨廷顿病基因疗法 AMT-130 在脑内植入四年后仍减缓疾病进展，高剂量组较外部对照组进展减缓 44%，但差异未达统计学显著，且疗效幅度较一年前分析有所减弱，正值 FDA 开始审评其上市申请。
#基因治疗
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今日 0 条STAT NewsAI 评分6060 Nature精选AI 评分7878 OTOF 基因治疗获 FDA 批准，恢复罕见耳聋患儿听力
美国 FDA 于今年 4 月批准 Regeneron 的 Otarmeni，成为首个获批的听力损失基因疗法，用于治疗 OTOF 基因突变导致的 DFNB9 型先天性耳聋。CHORD 临床试验中约 80% 参与者在治疗后 24 周内听力改善，42% 已恢复听力。文章回顾了从 1999 年 OTOF 基因鉴定到 Anc80L65 载体开发的关键研发节点。
推荐理由：文章梳理了 OTOF 基因治疗从机制研究到 FDA 获批的完整历程，读者可借此了解该领域首个获批疗法的研发脉络。
STAT NewsAI 评分6262 Beam Therapeutics 起诉前科学家窃取知识产权创办中国公司 YolTech
Beam Therapeutics 上周晚些时候提起诉讼，指控前科学家 Zi Jun "Emma" Wang 深夜及周末访问公司电子实验笔记本，利用获取的信息创办上海公司 YolTech Therapeutics，后者近期与 VC 机构 RA Capital 和 RTW 达成协议成立新公司 Serapha Bio，YolTech 和 Serapha 均被列为被告。
BioPharma DiveAI 评分6060 Beam起诉YolTech与Serapha，指控窃取碱基编辑商业秘密
Beam Therapeutics在9月25日向马萨诸塞州联邦法院起诉中国生物技术公司YolTech Therapeutics及其美国合作方Serapha Bio，指控前员工Zi Jun "Emma" Wang在职期间秘密创立YolTech，离职后基于Beam的机密和商业秘密信息申请专利。
BioPharma DiveAI 评分6262 UniQure 公布亨廷顿基因疗法 AMT-130 四年数据，股价大跌 40%
UniQure 披露 AMT-130 治疗亨廷顿病的关键试验四年数据，高剂量组 12 名受试者相比更新版外部对照，疾病进展在 cUHDRS 和 TFC 两个量表上分别减缓 44% 和 61%，但未达统计学显著。
NEJMAI 评分2020 Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott–Aldrich 综合征
Etuvetidigene Autotemcel（一种自体造血干细胞基因疗法）在 Wiskott–Aldrich 综合征患者中显示出疗效，研究发表于 NEJM 第 395 卷第 12 期。该疗法通过基因修正自体干细胞恢复免疫和血小板功能，为这一罕见原发性免疫缺陷病提供了潜在的一次性治疗方案。具体临床终点数据需查阅原文。
NEJMAI 评分00 镰状细胞病基因治疗时代：多数患者仍难企及的治愈之路
NEJM 发文指出，镰状细胞病基因治疗虽已获批，但高昂成本、复杂治疗流程与医疗资源可及性限制，使多数患者仍无法获得这一治愈性疗法。文章聚焦基因治疗时代下，该疗法在真实世界推广中面临的公平性挑战与系统性障碍。
Nature BiotechnologyAI 评分2020 基因编辑大片段插入技术：三位专家谈挑战与机遇
碱基编辑等小片段基因编辑已进入临床试验，而大片段基因插入仍面临编辑效率低、递送载体尺寸受限和潜在免疫原性等挑战。重组酶、转座酶（含CRISPR相关转座酶CASTs）、基因组写入系统和逆转座子等可编程基因组工程系统各有局限。三位领域专家就这些技术的最有前景发展方向及需改进的参数分享了观点。
NEJMAI 评分5252 NEJM发表CTX310靶向ANGPTL3的CRISPR-Cas9基因编辑持久性数据
NEJM发表CTX310（CRISPR-Cas9基因编辑靶向ANGPTL3）的持久性数据，作者来自Cleveland Clinic等机构及CRISPR Therapeutics。
NEJMAI 评分2121 Lonvoguran Ziclumeran — 体内 CRISPR 基因编辑治疗遗传性血管性水肿
Lonvoguran Ziclumeran 是一种体内 CRISPR 基因编辑疗法，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。NEJM 最新研究显示，该疗法通过单次给药实现基因编辑，显著降低患者血管性水肿发作率。具体疗效数据与安全性结果以 NEJM 原文为准。