STAT News· Adam Feuerstein·· 7 天前AI 评分60
UniQure 基因疗法 AMT-130 四年随访仍减缓亨廷顿病进展
STAT+: UniQure’s gene therapy continues to slow Huntington’s progression after four years
AI 导读
UniQure 报告其亨廷顿病基因疗法 AMT-130 在脑内植入四年后仍减缓疾病进展，高剂量组较外部对照组进展减缓 44%，但差异未达统计学显著，且疗效幅度较一年前分析有所减弱，正值 FDA 开始审评其上市申请。
来源：STAT News · statnews.com