OTOF 基因治疗获 FDA 批准，恢复罕见耳聋患儿听力

美国 FDA 于今年 4 月批准 Regeneron 的 Otarmeni，成为首个获批的听力损失基因疗法，用于治疗 OTOF 基因突变导致的 DFNB9 型先天性耳聋。CHORD 临床试验中约 80% 参与者在治疗后 24 周内听力改善，42% 已恢复听力。文章回顾了从 1999 年 OTOF 基因鉴定到 Anc80L65 载体开发的关键研发节点。