NEJM· Danny M. Cohn Padmalal Gurugama Hilary J. Longhurst Emel Aygören-Pürsün Timothy J. Craig Henriette Farkas Joshua Jacobs William R. Lumry Markus Magerl Jonny Peter Marc A. Riedl David Maag Adele Golden Mrinal Y. Shah Andrea Sutherland Catherine R. Miller Ahmed M. Abdelhady Yuanxin Xu James S. Butler David Lebwohl John Leonard and Aleena Banerjithe HAELO Investigators*·· 2026-06-13AI 评分21
Lonvoguran Ziclumeran — 体内 CRISPR 基因编辑治疗遗传性血管性水肿
Lonvoguran Ziclumeran — In Vivo CRISPR Gene Editing in Hereditary Angioedema
AI 导读
Lonvoguran Ziclumeran 是一种体内 CRISPR 基因编辑疗法，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。NEJM 最新研究显示，该疗法通过单次给药实现基因编辑，显著降低患者血管性水肿发作率。具体疗效数据与安全性结果以 NEJM 原文为准。
来源：NEJM · nejm.org