镰状细胞病基因治疗时代：多数患者仍难企及的治愈之路

NEJM 发文指出，镰状细胞病基因治疗虽已获批，但高昂成本、复杂治疗流程与医疗资源可及性限制，使多数患者仍无法获得这一治愈性疗法。文章聚焦基因治疗时代下，该疗法在真实世界推广中面临的公平性挑战与系统性障碍。