Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott–Aldrich 综合征

Etuvetidigene Autotemcel（一种自体造血干细胞基因疗法）在 Wiskott–Aldrich 综合征患者中显示出疗效，研究发表于 NEJM 第 395 卷第 12 期。该疗法通过基因修正自体干细胞恢复免疫和血小板功能，为这一罕见原发性免疫缺陷病提供了潜在的一次性治疗方案。具体临床终点数据需查阅原文。