面向大RNA载荷与组织靶向优化的脂质纳米颗粒增强体内基因组编辑

一项发表于Nature Biotechnology的研究开发出针对大RNA载荷和组织靶向优化的脂质纳米颗粒（LNP），在体内基因组编辑中展现出增强的递送效率。该LNP设计兼顾了mRNA等大分子RNA的包载能力与特定组织的靶向性，为CRISPR等基因编辑工具的体内应用提供了更优的非病毒递送方案。研究通过组分筛选与结构优化，改善了内体逃逸和细胞质递送，从而提升编辑效果。