**标题**：设计递送大基因编辑器的脂质纳米颗粒时，货物大小至关重要
**摘要**：Nature Biotechnology 发表研究显示，脂质纳米颗粒（LNP）递送编码基因编辑器的大分子 mRNA 时性能常下降。通过筛选离子化脂质，研究者鉴定出 LC-1，其形成的结构可增强内体逃逸，并在小鼠肝脏、肺和脑内实现高效基因组编辑。
#CMC
#CMC
今日 0 条Nature BiotechnologyAI 评分3535 Nature BiotechnologyAI 评分5050 AI 引导优化热稳定 mRNA 疫苗
AGENT 框架结合高通量实验与贝叶斯优化，快速设计出热稳定的固态 mRNA 疫苗制剂。该制剂在 37 °C 储存 2 个月后仍保持完整生物活性，免疫应答不劣于新鲜疫苗，并可通过微针贴片在啮齿动物和非人灵长类中实现免冷链递送。