GLP-1 RA相关性NAION：一例典型病例引发的临床思考
一例GLP-1受体激动剂（GLP-1 RA）相关性非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）的典型病例报告，由此引发临床
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STAT NewsAI 评分6060 UniQure 基因疗法 AMT-130 四年随访仍减缓亨廷顿病进展
UniQure 报告其亨廷顿病基因疗法 AMT-130 在脑内植入四年后仍减缓疾病进展，高剂量组较外部对照组进展减缓 44%，但差异未达统计学显著，且疗效幅度较一年前分析有所减弱，正值 FDA 开始审评其上市申请。
BioPharma DiveAI 评分6262 UniQure 公布亨廷顿基因疗法 AMT-130 四年数据，股价大跌 40%
UniQure 披露 AMT-130 治疗亨廷顿病的关键试验四年数据，高剂量组 12 名受试者相比更新版外部对照，疾病进展在 cUHDRS 和 TFC 两个量表上分别减缓 44% 和 61%，但未达统计学显著。
NEJMAI 评分3131 Oveporexton 治疗 1 型发作性睡病：两项 3 期临床试验结果
Oveporexton 在两项 3 期临床试验中显著改善 1 型发作性睡病患者的日间过度嗜睡与猝倒发作。试验达到主要终点，Oveporexton 组较安慰剂组在 Epworth 嗜睡量表和每周猝倒次数上均显示统计学显著改善，安全性数据与既往研究一致。研究发表于 NEJM 2026 年 9 月刊。