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AI 日报 · 2026 年 10 月 1 日 · 星期四
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头条
FDA批准首个听力损失基因疗法，恢复罕见耳聋患儿听力
美国FDA于4月批准Regeneron的Otarmeni，成为首个获批的听力损失基因疗法，用于治疗OTOF基因突变导致的DFNB9型先天性耳聋。CHORD临床试验中约80%参与者在治疗后24周内听力改善。
审批与上市
NatureOTOF 基因治疗获 FDA 批准，恢复罕见耳聋患儿听力
美国 FDA 于今年 4 月批准 Regeneron 的 Otarmeni，成为首个获批的听力损失基因疗法，用于治疗 OTOF 基因突变导致的 DFNB9 型先天性耳聋。CHORD 临床试验中约 80% 参与者在治疗后 24 周内听力改善，42% 已恢复听力。文章回顾了从 1999 年 OTOF 基因鉴定到 Anc80L65 载体开发的关键研发节点。
行业动态
Pharmaceutical Technology阿斯利康投资 2 亿美元入股 Summit，推进依沃西单抗与 ADC 组合疗法
阿斯利康同意向 Summit Therapeutics 投资 2 亿美元新发行股权，预计获得约 12% 已发行普通股（完全稀释后 10.6%），并达成临床合作。
论文研究
Nature高糖饮食如何加剧抗生素诱导的肠道菌群破坏
研究追踪173名allo-HCT患者每日饮食与粪便菌群，发现抗生素暴露期间摄入甜食与菌群α多样性下降及Enterococcus扩增相关，每100g甜食摄入预测α多样性额外下降24.1%。小鼠实验证实蔗糖补充使抗生素诱导的肠球菌扩增在第三天增加16.3倍、第六天增加33.4倍，且高糖饮食组抗生素暴露时长与死亡风险相关（HR=1.12）。
NatureGTACs 双功能抗体通过诱导内吞和降解实现 GPCR 拮抗
研究团队开发 GTACs 双功能抗体，利用转铁蛋白受体 1（TfR1）的快速内吞将 GPCR 引导至溶酶体降解，在 AT1R、RXFP1、CCR6、BILF1 等多个靶点上实现比传统拮抗剂高 10-100 倍的效力，并在 iPSC 心肌细胞、原代免疫细胞和体内银屑病模型中验证活性。