医药一哥，爆出一款全球级大药
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今日 0 条医药魔方新闻AI 评分55
Nature精选AI 评分7878 OTOF 基因治疗获 FDA 批准，恢复罕见耳聋患儿听力
美国 FDA 于今年 4 月批准 Regeneron 的 Otarmeni，成为首个获批的听力损失基因疗法，用于治疗 OTOF 基因突变导致的 DFNB9 型先天性耳聋。CHORD 临床试验中约 80% 参与者在治疗后 24 周内听力改善，42% 已恢复听力。文章回顾了从 1999 年 OTOF 基因鉴定到 Anc80L65 载体开发的关键研发节点。
推荐理由：文章梳理了 OTOF 基因治疗从机制研究到 FDA 获批的完整历程，读者可借此了解该领域首个获批疗法的研发脉络。
BioPharma DiveAI 评分6767 FDA 受理罗氏多发性硬化口服药 fenebrutinib 上市申请并启动优先审评
FDA 已受理罗氏实验性多发性硬化口服药 fenebrutinib 的上市申请，将同时评估复发型和原发进展型两种 MS，并启动为期六个月的优先审评。申请基于三项 III 期研究达到主要终点，但治疗组死亡人数失衡及肝脏安全性担忧可能影响获批前景；三项 III 期研究中有两项共报告 8 例受试者死亡，对照组仅 1 例。