UniQure 基因疗法 AMT-130 四年随访仍减缓亨廷顿病进展
UniQure 报告其亨廷顿病基因疗法 AMT-130 在脑内植入四年后仍减缓疾病进展，高剂量组较外部对照组进展减缓 44%，但差异未达统计学显著，且疗效幅度较一年前分析有所减弱，正值 FDA 开始审评其上市申请。
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BioPharma DiveAI 评分6262 UniQure 公布亨廷顿基因疗法 AMT-130 四年数据，股价大跌 40%
UniQure 披露 AMT-130 治疗亨廷顿病的关键试验四年数据，高剂量组 12 名受试者相比更新版外部对照，疾病进展在 cUHDRS 和 TFC 两个量表上分别减缓 44% 和 61%，但未达统计学显著。
NEJMAI 评分5252 NEJM发表CTX310靶向ANGPTL3的CRISPR-Cas9基因编辑持久性数据
NEJM发表CTX310（CRISPR-Cas9基因编辑靶向ANGPTL3）的持久性数据，作者来自Cleveland Clinic等机构及CRISPR Therapeutics。
NEJMAI 评分2121 Lonvoguran Ziclumeran — 体内 CRISPR 基因编辑治疗遗传性血管性水肿
Lonvoguran Ziclumeran 是一种体内 CRISPR 基因编辑疗法，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。NEJM 最新研究显示，该疗法通过单次给药实现基因编辑，显著降低患者血管性水肿发作率。具体疗效数据与安全性结果以 NEJM 原文为准。