超越传统新抗原发现：用 AI 拓展临床相关靶点搜索
NEC Bio 在 Fierce Pharma 网络研讨会上介绍其 AI 驱动的新抗原发现平台 IMMUNASIGHT®，用于下一代免疫治疗研究。随着新抗原疗法在精准免疫肿瘤学领域快速推进，当前挑战已从生成候选新抗原转向识别最可能带来临床获益的靶点，而扩展搜索空间也增加了靶点识别与优先排序的复杂度。
#靶点
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NEJMAI 评分00 常见疾病相关常见遗传变异的临床应用
NEJM 综述系统梳理了与常见疾病相关的常见遗传变异在临床中的应用现状，涵盖风险分层、早期筛查及治疗决策指导等场景。文章指出，多基因风险评分（PRS）已在部分疾病中展现出临床效用，但其在不同人群中的可移植性及临床实施路径仍是主要挑战。作者呼吁建立更完善的证据体系与临床指南，以推动遗传信息在常规诊疗中的规范应用。
NEJMAI 评分99 食欲素（Hypocretin）研究在发作性睡病及更广领域的遗产
NEJM 发表综述，回顾食欲素（orexin/hypocretin）研究从发现到临床转化的历程，其缺失是发作性睡病1型的关键病理机制。该通路研究推动了靶向食欲素受体的治疗策略，并延伸至失眠、抑郁等更广领域。文章总结了这一基础发现如何重塑睡眠医学的诊疗框架。
NEJMAI 评分1212 双特异性抗体重塑凝血机制
一项发表于NEJM的研究显示，双特异性抗体通过重新工程化凝血途径，为凝血功能障碍治疗提供了新策略。该抗体可同时靶向并桥接凝血因子，恢复凝血级联反应功能。研究数据支持其在特定适应症中的潜在临床应用价值，但具体疗效终点与安全性数据需待完整报告披露。
NEJMAI 评分3333 Aficamten 治疗症状性非梗阻性肥厚型心肌病
Aficamten 在症状性非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者中显著改善运动能力与症状。该随机对照试验显示，治疗组主要终点（运动时峰值耗氧量变化）较安慰剂组显著改善，且纽约心脏协会（NYHA）心功能分级和肥厚型心肌病症状评分均获改善。安全性方面，治疗组射血分数下降事件更常见，但多数为可逆性。
NEJMAI 评分5252 NEJM发表CTX310靶向ANGPTL3的CRISPR-Cas9基因编辑持久性数据
NEJM发表CTX310（CRISPR-Cas9基因编辑靶向ANGPTL3）的持久性数据，作者来自Cleveland Clinic等机构及CRISPR Therapeutics。