Oveporexton 治疗 1 型发作性睡病：两项 3 期临床试验结果
Oveporexton 在两项 3 期临床试验中显著改善 1 型发作性睡病患者的日间过度嗜睡与猝倒发作。试验达到主要终点，Oveporexton 组较安慰剂组在 Epworth 嗜睡量表和每周猝倒次数上均显示统计学显著改善，安全性数据与既往研究一致。研究发表于 NEJM 2026 年 9 月刊。
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NEJMAI 评分4242 Tozorakimab 预防 COPD 急性加重
Tozorakimab 在预防 COPD 急性加重方面显示出阳性结果，相关研究发表于 NEJM。该药针对 IL-33 通路，具体疗效数据（如急性加重率降低幅度、PFS/OS 等）需以原文为准。研究提示其可能为 COPD 患者提供新的预防性治疗选择。
NEJMAI 评分3333 Aficamten 治疗症状性非梗阻性肥厚型心肌病
Aficamten 在症状性非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者中显著改善运动能力与症状。该随机对照试验显示，治疗组主要终点（运动时峰值耗氧量变化）较安慰剂组显著改善，且纽约心脏协会（NYHA）心功能分级和肥厚型心肌病症状评分均获改善。安全性方面，治疗组射血分数下降事件更常见，但多数为可逆性。
NEJMAI 评分3232 Eplontersen 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的临床试验结果
Eplontersen 在转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）患者中的临床试验结果发表于 NEJM。该研究评估了 Eplontersen 对 ATTR-CM 的疗效与安全性，主要终点为血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平较基线的变化。具体疗效数据、随访时间及安全性信号需查阅原文获取。
NEJMAI 评分4545 每周口服 Islatravir–Lenacapavir 治疗 HIV-1 的 3 期临床试验
一项 3 期临床试验显示，每周口服一次 Islatravir–Lenacapavir 联合方案在 HIV-1 感染者中达到主要疗效终点，病毒学抑制率非劣于每日口服标准方案。该研究为 HIV 治疗提供了每周口服给药的新选择，有望减少每日服药负担。具体疗效数据与安全性结果以 NEJM 原文为准。
NEJMAI 评分00 NEJM 撤稿：Avacopan 治疗 ANCA 相关血管炎研究（Jayne DRW 等，2021）
NEJM 撤回了 Jayne DRW 等 2021 年发表的 Avacopan 治疗 ANCA 相关血管炎研究论文（N Engl J Med 2021;384:599-609）。该撤稿声明发布于期刊 Ahead of Print 栏目，未说明具体撤稿原因。
NEJMAI 评分2121 Lonvoguran Ziclumeran — 体内 CRISPR 基因编辑治疗遗传性血管性水肿
Lonvoguran Ziclumeran 是一种体内 CRISPR 基因编辑疗法，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。NEJM 最新研究显示，该疗法通过单次给药实现基因编辑，显著降低患者血管性水肿发作率。具体疗效数据与安全性结果以 NEJM 原文为准。
NEJMAI 评分3030 Obexelimab 治疗 IgG4 相关疾病
Obexelimab 治疗 IgG4 相关疾病（IgG4-RD）的临床试验结果发表于 NEJM。该研究评估了 obexelimab 在 IgG4-RD 患者中的疗效与安全性，具体临床终点数据及试验分期详见原文。